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镰状细胞贫血症“攻坚战”！
FDA提前加速批准小分子创新疗法
药明康德：美国FDA宣布，加速批准GlobalBloodTherapeutics公司的创新疗法Oxbryta（voxelotor）上市，治疗成人和12岁以上青少年患者的镰状细胞贫血症（sicklecelldisease,SCD）。这是首款FDA批准的靶向血红蛋白聚合过程的创新疗法，代表着治疗SCD的一种创新作用机制。这一批准比FDA预定的批准时间提前了3个月，显示了FDA为将这款创新疗法早日带给患者而作出的努力。
Voxelotor是一款每日口服一次的SCD创新疗法，它通过增加血红蛋白对氧的亲和力达到疗效。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合，voxelotor可防止红细胞发生镰状改变以及血红细胞的损毁。Voxelotor有着恢复正常血红蛋白功能和改善氧气输送的潜力。
Voxelotor曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病认定（rarepediatricdiseasedesignations）。
自体治疗性疫苗TLPLDC治疗高危黑色素瘤展现强劲疗效复发风险降低50%！生物谷：EliosTherapeutics是一家致力于开发创新性个体化治疗性癌症疫苗的生物制药公司。近日，该公司公布了评估TLPLDC（肿瘤裂解物、颗粒加载、树突状细胞）疫苗治疗黑色素瘤IIb期临床试验的主要分析结果。
TLPLDC疫苗是一种利用患者自身血液和肿瘤细胞进行的个性化治疗方法。肿瘤样品在切除时被收集，冷冻，然后送到实验室，在那里它们被用来制造自体肿瘤裂解物，并被装载到酵母细胞壁颗粒（YCWP）中。这种结合物随后被引入患者的树突状细胞，从而产生最终的TLPLDC疫苗。从肿瘤切除到注射疫苗只需约二周时间。
该项研究是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照IIb期研究，在III期（晚期）和IV期（转移性）黑色素瘤已切除的患者中开展，评估了TLPLDC疫苗的疗效和安全性。这些研究中，共例患者随机接受了TLPLDC疫苗或安慰剂以防止复发。这些患者在完成标准护理（SoC）治疗后的3个月内开始疫苗接种，分别在0、1、2、6、12、18个月接种。
连中三元！Keytruda在中国连续
获批一线治疗非小细胞肺癌
药明康德：默沙东公司（MSD）宣布，中国国家药监局（NMPA）批准该公司的重磅PD-1抑制剂Keytruda，与卡铂或紫杉醇联用，一线治疗转移性鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。新闻稿指出，这是Keytruda在中国一年里第三次获批一线治疗NSCLC。目前，Keytruda与化疗的组合已经获批一线治疗鳞状和非鳞状NSCLC患者，并且Keytruda单药疗法获批一线治疗表达PD-L1的NSCLC患者（TPS1%）。
在新加坡举办的ESMOAsia大会上，默沙东公布了3期临床试验KEYNOTE-研究中国亚组（包括中国扩展队列）中期分析数据，该研究旨在评估默沙东PD-1抑制剂帕博利珠单抗联合化疗，对比安慰剂联合化疗，一线治疗转移性鳞状NSCLC患者的有效性和安全性。
研究数据显示，在KEYNOTE-中国扩展研究中，帕博利珠单抗联合治疗组较单纯化疗组降低了56%的死亡风险，两组中位总生存期（OS）分别为17.3个月比12.6个月；帕博利珠单抗联合治疗组较单纯化疗组降低了68%的疾病进展或死亡风险，两组中位无进展生存期（PFS）分别为8.3个月比4.2个月。
值得一提的是，KEYNOTE-中国扩展研究中，帕博利珠单抗联合组较单纯化疗组降低了56%的死亡风险，而全球研究中这一数据为29%。可见，帕博利珠单抗联合化疗在中国患者群中的疗效优于全球患者群。
新*策
最近，这些中药企业难了
赛柏蓝：12月1日，新《药品管理法》正式实施。其中，第十一章、第一百一十七条之规定，生产、销售劣药的，除没收违法生产、销售的药品和违法所得外，还将被处以货值金额的十倍以上二十倍以下之罚款。另外，生产、销售的中药饮片如果不符合药品标准，就算产品不影响其安全性、有效性的，仍将会被处以十万元以上五十万元以下额度的罚款。这对于中药饮片生产企业来说，是不小的雷区。
随着新《药品管理法》实施，对于中药饮片生产企业来说，如何让自己企业产品不踩雷，使产品质量达到每一批次每一件直至每一克袋都符合国家药典标准，是当前亟需面对的问题。此外，在原料来源的把控应高度重视，比如不再从行业市场或某些产地商贩手里拿货，向大型制药企业学习，到产地布局中药材GAP种植规范基地，以此来提升自己企业产品质量的高度及稳定性。
事实上近年来，随着相关部门对行业监管力度的不断提升，很多中药饮片生产企业审时度势、未雨绸缪，已经开始这样做了。但为什么当前许多中药饮片生产企业的产品质量状况，仍然一直不容乐观呢？一般情况下，与那些大型中成药制药企业相比，中药饮片生产企业生产上所使用的原药材品种都要超出他们好几倍。比如一些中成药制药企业生产上少则只不过使用三、五十个中药材品种，多则也就一二百个品种。
而中药饮片生产企业就不一样了，家家做的品种名目繁多，所生产饮片品种少则三四百个，多则高达六七百个。大型制药企业在产地布局GAP种植基地，也多只是选择自家企业生产的拳头产品原料作以规范种植，一家药企至多建立七、八个种植基地就很不错了，再多的很少见。而饮片生产企业并没有自家的拳头产品，市场上流通量大、比较常用的中药材大宗品种就多达多个。如果都拿去当做拳头产品来建立种植基地，或者拿二三十个常用品种去建立GAP种植基地，受资金压力所限，恐怕许多中药饮片生产企业也很难做到。这也是众多中药饮片企业压力山大的重要原因之一。
新技术
科学家在抗击结核病方面取得了重大进展生物谷：如今，新型、更短且更有效的抗生素方案在预防患者从潜伏性感染发展为活动性结核病方面显示出令人鼓舞的结果。最近，研究人员宣布了这些新的预防方案中一种关键药物的大幅降价，为了实现结束这一流行病的目标，我们就需要进行*策的改变来加速公众对这些疗法的使用。
诊断领域对于科学家们而言仍然是一个挑战，目前并没有简单的血液或尿液检测手段来准确告诉临床医生一个人患有结核病，但却有很多非常有潜力的结果，研究人员需要进行深入研究来开发新型检测手段，并了解其工作原理，同时这也有助于其开发治疗结核病的新型疗法。此外，研究人员对于结核病相关的很多方面仍然并不清楚，比如，当个体暴露于结核分枝杆菌后，为何只有一部分人群会感染这种病原体？这时候研究人员就要使用一些新工具，这对于阐明其中的原因就非常关键和重要了。
诸如世界卫生组织《全球结核病报告》等文件对于建立基准并评估新技术和干预措施的推出至关重要，但其却不可能讲出整个故事。正在研究人员正在进行的研究工作和国家患病率调查填补了这一缺失的部分细节，并有助于提供更微妙的情况。一个强有力的、多学科的结核病研究议程需要*治和财*力量，从而才能巩固目前的进展并结束这一致命的流行病。
让血液干细胞在体外大量繁殖的
关键蛋白中国生物技术网：近日，发表在《Nature》上的一项研究中，美国加州大学洛杉矶分校(UCLA)的科学家团队发现了一种蛋白质与人类血液干细胞自我更新能力之间的联系。激活该蛋白可以血液干细胞在实验室条件下自我更新至少12倍！
该研究通讯作者、UCLA的Eli和Edythe再生医学与干细胞研究中心细胞和发育生物学教授HannaMikkola博士研究血液干细胞已有二十余年。她说：“尽管多年来我们已经对这些细胞的生物学特性了解很多，但一个关键挑战仍然存在，即让人类血液干细胞在实验室中自我更新。我们必须克服这一障碍才能推动这一领域向前发展。”
遗传发育所开发高质量基因组组装软件遗传发育所：中国科学院遗传与发育生物学研究所梁承志组多年来通过结合单分子测序和光学图谱及HiC等技术构建高质量基因组，已完成多个植物基因组的组装。最近在前期工作的基础上开发了一个利用单分子测序长片段进行基因组复杂区域组装的新方法HERA。在现有软件组装的基础上，HERA能够大大改进基因组序列的连续性并减少了组装错误。
通过对水稻基因组进行测试发现，HERA将水稻中的绝大部分重复序列包括复杂的长串联重复序列都正确地组装了出来。在玉米、苦荞和人基因组中与已发表版本进行对比，玉米的ContigN50从1.3Mb提升至61.2Mb，人的ContigN50从8.3MB提升至54.4MB，苦荞基因组ContigN50达到了27.85Mb。在玉米B73参考基因组中填补了大量以前没有组装出的序列，校正了多处染色体上序列位置或方向错误，并增加了一些以前丢失的多个重要基因。苦荞中全基因组8条染色体共只由20个Contig组成，其中一条染色体是一个Contig，展示了利用现有常规技术条件构建几乎完整的基因组的潜力。HERA跟已有基因组组装软件CANU等非常互补，预期二者的整合将会产生新的软件，大大提高基因组组装的效率。
目前，由于单分子测序价格的下降，组装一个与日本晴质量相当或更好的水稻参考基因组的成本已降到了3万元以下。结合单分子测序、BioNano和Hi-C数据，目前可以很低的成本得到绝大多数物种的高质量参考基因组。对于功能基因组研究来说，高质量基因组序列的获取已不再是一个瓶颈，这预示着后基因组时代在多数物种中的全面到来。
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